ABŞ dünyanın ən bahalı dərmanını təsdiqlədi: Bu xəstəliyi olanlar...

ABŞ Qida və Dərman İdarəsi “Bluebird Bio”-dan nadir anemiya növlərindən biri olan gen terapiyası üçün “Zinteglo” dərmanını təsdiqləyib.

Publika.az xəbər verir ki, bu barədə “Reuters” məlumat yayıb.

“Bluebird Bio”-ya görə, ABŞ-da 2022-ci ilin sonuna kimi “Zinteglo” ilə müalicəyə başlaya biləcək beta talassemiyalı 1500-ə yaxın insan var. Bir dəfə istifadə 2,8 milyon dollara başa gələcək ki, bu da simptomları tamamilə aradan qaldırmaq üçün kifayətdir. İynələr dərman hazırlamaq üçün lazım olan 70-90 gündən əvvəl olacaq.

Beta talassemiya qırmızı qan hüceyrələrində hemoglobin istehsalını azaldan bir neçə fərqli mutasiya nəticəsində yaranan irsi xəstəlikdir.

“Zinteglo” gen terapiyası üçün bir dərmandır. Onun istifadəsi sümük iliyi hüceyrələrinin çıxarılmasını və beta talassemiyanın baş verməsindən məsul olan genin “düzgün” versiyasının tətbiqini nəzərdə tutur. Sonra hüceyrələr yenidən xəstənin sümük iliyinə enjekte edilir. Sınaqda iştirak edən 36 xəstədən 32-də hüceyrələr normal miqdarda hemoglobin istehsal etməyə başlayıb və xəstələr qanköçürmədən tamamilə müstəqil olublar.

Aİ-də dərman 2019-cu ildə, hətta klinik sınaqlar tamamlanmamışdan əvvəl təsdiqlənib. Avropa bazarında “Zinteglo”-nun dəyəri xeyli aşağıdır: bir paket üçün 1,77 milyon dollar. Müalicə bir qayda olaraq, xəstənin özü tərəfindən deyil, onun sığorta şirkəti və ya dövlət tərəfindən ödənilir.

Murad